L’os, tissu vivant, se renouvelle en permanence au cours d’un cycle ininterrompu de formation et de destruction. Ce phénomène de remodelage osseux permet d'acquérir un os solide et résistant. Deux types de cellules osseuses interviennent :
- les ostéoclastes qui vont d'abord détruire l'os (phase de résorption)
- et les ostéoblastes qui vont le reconstruire (phases de formation, puis de minéralisation).
Dans le cas de la maladie des os de verre, l'os formé est inférieur à l’os détruit et la masse osseuse diminue, conduisant à un risque de fracture.
Pour limiter la déminéralisation de l’os, il faut rétablir l’équilibre entre la formation et la résorption osseuses.
Le traitement médicamenteux actuellement proposé, les bisphosphonates, vise à inhiber les ostéoclastes. L'administration de ce traitement va entraîner un excès d’os par défaut de résorption osseuse mais ne va pas jouer sur la formation osseuse produite par les ostéoblastes. Ce traitement présente des limites : il est lourd (administré par cures en perfusion en pédiatrie) et après une longue période de traitement, il modifie la structure de l’os qui a alors une qualité anormale et devient parfois trop dense. En outre, il n’existe pas de consensus international sur la durée des cures.
Le développement d’un traitement curatif, qui ciblerait la formation osseuse, améliorerait ainsi directement la masse osseuse, la qualité de l’os et par conséquent le quotidien des malades.
